Công nghệ chỉnh sửa gen điều trị Parkinson – Bạn đã biết?

Các nhà khoa học tìm ra cách biến tế bào não chuột thành nơ ron thần kinh thay thế các nơ ron bị tổn thương do bệnh Parkinson.

Báo cáo được công bố trong tuần này trên tạp chí Nature. Đây có thể là tia hy vọng điều trị nhiều bệnh lý thoái hóa thần kinh cho hàng triệu bệnh nhân.

Hầu hết rối loạn về vận động của bệnh Parkinson liên quan tới việc suy thoái các nơ ron tiết dopamine trong não. Một nhóm các nhà nghiên cứu tại Mỹ và Trung Quốc đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen để biến một dạng tế bào não khác là ‘tế bào thần kinh đệm hình sao’ (astrocytes) thành nơ ron, làm chậm quá trình suy giảm dopamine và phục hồi chức năng vận động trên chuột thí nghiệm.

“Chúng tôi đang gây dựng một hướng đi mới đầy hứa hẹn bằng việc thay thế các nơ ron lỗi bằng các nơ ron nội sinh từ tế bào thần kinh khác”, theo lời tiến sĩ Xiang-Dong Fu, giáo sư tại Đại học California (San Diego).

Khoảng 7% dân số thế giới trên 65 tuổi mắc phải các bệnh lý thoái hóa thần kinh hoặc sa sút trí tuệ. Con số này tăng lên 40% ở độ tuổi trên 85. Hiện có khoảng 10 triệu người mắc bệnh Parkinson toàn cầu.​

Nhóm nghiên cứu đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR để đạt được mục tiêu biến đổi tế bào thần kinh đệm, sau đó truyền chúng vào trong não của chuột. Ba trong số bốn con chuột có dấu hiệu hồi phục đáng kể về lượng dopamine tuần hoàn trong não.

Mặc dù việc chuyển đổi tế bào có tỷ lệ thành công cao ở những con chuột nhỏ tuổi, phương pháp kém hiệu quả ở những cá thể già hơn. Tiến sĩ Fu nói: “Không chỉ có bệnh lý mà khả năng biến đổi của tế bào cũng liên quan mật thiết đến tuổi tác.”

Tiến sĩ Fu cũng cho biết còn rất rất nhiều những khó khăn phía trước cho đến khi phương pháp này có thể ứng dụng trên người. Đây mới chỉ là những bước đầu tiên mang tính chất khai phá. “Chúng ta không nên quá phấn khích và mong chờ vào việc ngay ngày mai, chúng ta có thể tiêm gì đó vào não người và giải quyết được vấn đề. Đó là điều bất khả thi”.

Tại thị trường Việt Nam, Công ty TNHH My Health Việt Nam là nhà phân phối cho dịch vụ giải trình tự thế hệ mới của Novogen kết hợp với dịch vụ phân tích của Breakthrough Genomics. Hai dịch vụ giải trình gen thế hệ mới là phân tích toàn bộ bộ gen người (WGS) và phân tích toàn bộ gen mã hóa (WES) là hai dịch vụ chính được cung cấp cho người Việt Nam với đặc điểm độ sâu của phân tích lên đến 100x để cho dữ liệu chính xác nhất và vô cùng lớn. Bên cạnh đó, ngoài các bệnh phổ biến kiểm tra đột biến di truyền, Các kết luận và phân tích di truyền dựa trên dữ liệu giải trình tự gen thế hệ mới được các chuyên gia đầu ngành của Hoa Kỳ đưa ra trong báo cáo cho khách hàng, phía My Health sẽ có trách nhiệm phiên dịch sang tiếng Việt và chú thích thêm cho khách hàng.

Tại thị trường Việt Nam, việc cung cấp thông tin y văn cập nhật, đặc biệt gắn với các đặc tính được phát hiện ở khách hàng sẽ được tích hợp với ứng dựng lưu trữ hồ sơ bệnh sử trọn đời HR247 của Công ty My Health Việt Nam. Trên thị trường hiện nay chưa có đơn vị nào cung cấp dữ liệu giải trình gốc. Việc lưu trữ giữ liệu giải trình gốc sẽ giúp cá nhân có thể tiếp tục sử dụng đọc trong tương lai khi y văn của loài người được cập nhật thêm. Làm một lần, dùng trọn đời là ý nghĩa vô cùng quan trọng của giải trình tự gen người.

(Tổng hợp)